Diabete tipo 1 nuovo farmaco Lantidra utilizza cellule pancreatiche.
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Lantidra come la prima terapia cellulare allogenica per il trattamento del diabete di tipo 1. Lantidra utilizza cellule pancreatiche di donatori deceduti per il trattamento del diabete di tipo 1 negli adulti che non riescono a raggiungere livelli adeguati di glucosio nel sangue a causa di episodi frequenti di grave ipoglicemia nonostante la gestione intensiva del diabete.
Diabete tipo 1 e ipoglicemia
L’ipoglicemia grave rappresenta una condizione pericolosa che può portare a perdita di coscienza o convulsioni. L’approvazione di Lantidra offre una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da diabete di tipo 1 e ipoglicemia grave ricorrente, aiutandoli a raggiungere gli obiettivi desiderati di controllo del glucosio nel sangue.
“L’ipoglicemia grave è una condizione pericolosa che può portare a lesioni derivanti da perdita di coscienza o convulsioni”, ha affermato Peter Marks, MD, Ph.D., direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA. “L’approvazione odierna, la prima terapia cellulare in assoluto per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1, offre alle persone affette da diabete di tipo 1 e ipoglicemia grave ricorrente un’opzione terapeutica aggiuntiva per aiutare a raggiungere i livelli di glucosio nel sangue target”.
Il diabete di tipo 1 è una malattia cronica autoimmune che richiede cure a vita, compresa l’assunzione quotidiana di insulina attraverso iniezioni multiple o l’utilizzo di pompe per infusione continua. Le persone affette da diabete di tipo 1 devono anche monitorare frequentemente i livelli di glucosio nel sangue per gestire la loro condizione.
Alcune persone con diabete di tipo 1 trovano difficile gestire la quantità di insulina necessaria per evitare iperglicemia senza incorrere in episodi di ipoglicemia. Possono sviluppare una mancanza di consapevolezza dell’ipoglicemia, che impedisce loro di riconoscere quando i livelli di glucosio nel sangue sono bassi e di prendere le misure necessarie per prevenire ulteriori abbassamenti. Lantidra offre una potenziale soluzione per questi pazienti.
Come funziona Lantidra?
Si ritiene che Lantidra funzioni stimolando le cellule beta delle isole pancreatiche allogeniche a secernere insulina. In alcuni pazienti con diabete di tipo 1, queste cellule infuse possono produrre abbastanza insulina, eliminando la necessità di assumerla tramite iniezioni o pompe. Lantidra viene somministrato tramite infusione nella vena porta epatica (fegato), e possono essere eseguite ulteriori infusioni a seconda della risposta del paziente.
Sicurezza del farmaco Lantidra
La sicurezza ed efficacia di Lantidra sono state valutate in due studi non randomizzati su un totale di 30 partecipanti affetti da diabete di tipo 1 e ipoglicemia inconsapevole. Nel complesso, 21 partecipanti non hanno più avuto bisogno di insulina per un anno o più, di cui 11 sono rimasti senza insulina per uno a cinque anni e 10 per oltre cinque anni. Tuttavia, cinque partecipanti non sono diventati indipendenti dall’insulina.
Reazioni avverse di Lantidra
Le reazioni avverse associate a Lantidra sono state variabili tra i partecipanti, a seconda del numero di infusioni e della durata del follow-up, e potrebbero non riflettere i tassi osservati nella pratica clinica.
Le reazioni avverse più comuni includono nausea, affaticamento, anemia, diarrea e dolore addominale. La maggior parte dei partecipanti ha sperimentato almeno una reazione avversa grave legata alla procedura di infusione di Lantidra nella vena porta epatica e all’uso di farmaci immunosoppressori necessari per mantenere la funzionalità delle cellule infuse.
Alcune reazioni avverse gravi hanno richiesto la sospensione dei farmaci immunosoppressori, causando la perdita della funzione delle cellule pancreatiche e della dipendenza dall’insulina. Pertanto, questi eventi avversi devono essere considerati attentamente valutando i benefici e i rischi di Lantidra per ogni paziente.
